바이오젠 사업보고서 읽어보기(2019.12.31.)

BIOGEN INC.(BIIB)

 

사업의 내용

 

개요

  Biogen은 심각한 신경 학적 및 신경 퇴행성 질환 및 관련 치료 적 인접성을 가진 사람들을 위해 전 세계적으로 혁신적인 치료법을 발견, 개발 및 제공하는 데 중점을 둔 세계적인 생물 약제 회사입니다. 우리의 핵심 성장 영역에는 다발성 경화증 (MS) 및 신경 면역학; 알츠하이머 병 (AD) 및 치매; 척수 근육 위축증 (SMA) 및 근 위축성 측삭 경화증 (ALS)을 포함하는 신경 근육 장애; 파킨슨 병을 포함한 운동 장애; 안과. 우리는 또한 새롭게 등장하는 면역학 분야에서 전 세계적으로 혁신적인 치료법을 발견, 개발 및 제공하는 데 중점을두고 있습니다. 신경인지 장애; 급성 신경학; 그리고 고통. 또한, 진보 된 생물 제제의 바이오시 밀러를 상품화합니다. 우리는 발견, 연구 및 개발 프로그램 및 사업 개발 기회에 대한 중요한 자원을 약속함으로써 약물 발견 및 개발 노력을 지원합니다.

 

  우리의 시판 제품은 MS의 치료를 위해 TECFIDERA, AVONEX, PLEGRIDY, TYSABRI, VUMERITY 및 FAMPYRA; SMA 치료를위한 스핀 라자; 및 중증 플라크 건선의 치료를위한 FUMADERM. 우리는 또한 비호 지킨 림프종, 만성 림프 구성 백혈병 (CLL) 및 기타 상태의 치료에 대한 리툭산과 관련하여 특정 비즈니스 및 재정적 권리를 가지고 있습니다. 비호 지킨 림프종 및 CLL의 치료를위한 리툭산 히 셀라; CLL 및 여포 성 림프종의 치료를위한 GAZYVA; 일차 진행성 MS (PPMS) 및 재발 성 MS (RMS)의 치료를위한 OCREVUS; Roche Group의 전적으로 소유 한 Genentech, Inc. (Genentech)와의 협력 계약에 따른 기타 잠재적 인 안티 CD20 요법. Genentech와의 협력 계약에 대한 추가 정보는이 보고서에 포함 된 연결 재무 제표에 대한 주석 18, 협력 및 기타 관계를 읽으십시오.

  지난 20 년 동안 우리는 MS 치료를위한 새로운 치료법의 연구 및 개발을 이끌 었으며, MS 치료의 주요 포트폴리오를 만들었습니다. 현재 우리의 연구는 질병으로 인한 손상을 역전 시키거나 복구하기위한 목적으로 MS를위한 차세대 치료법 개발과 같은 MS 치료의 추가 개선에 중점을두고 있습니다. 우리는 또한 SMA를위한 최초의 승인 된 치료법을 도입했으며 근육 강화 프로그램, 새로운 안티센스 올리고 뉴클레오티드 (ASO) 약물 후보 물질 및 구강 접합 조절제를 포함하여 SMA 치료의 잠재적 발전을위한 연구 개발을 계속 추구하고 있습니다. 또한 AD, ALS, Parkinson 's disease, choroideremia (CHM), X-linked retinitis pigmentosa (XLRP), 전신성 홍 반성 루푸스 (SLE), 피부 홍 반성 루푸스를 포함한 가장 도전적이고 복잡한 질병을 해결하기 위해 과학적 전문 지식을 적용하고 있습니다. 

  당사의 혁신적인 약물 개발 및 상용화 활동은 의약품에 대한 접근성을 확대하고 의료 시스템의 비용 부담을 줄이는 바이오시 밀러 사업으로 보완됩니다. Samsung BioLogics Co., Ltd. (Samsung BioLogics)와의 합작 회사 인 Samsung Bioepis Co., Ltd. (Samsung Bioepis)를 통해, 우리는 HUMIRA를 참조하는 ENALIL, IMRALDI를 지칭하는 이타 너 셉트 바이오시 밀러 인 BENEPALI, 및 BENEPALI를 마케팅 및 판매합니다. 유럽의 특정 국가에서 REMICADE를 지칭하는 infliximab 바이오시 밀러 FLIXABI는 중국에서 이러한 제품을 상용화 할 독점적 권리를가집니다. 또한 미국, 캐나다, 유럽, 일본 및 호주를 포함한 전 세계 주요 시장에서 LUCENTIS를 참조하는 SB11과 EYLEA를 참조하는 SB15의 두 가지 안과 용 바이오시 밀러 제품을 상용화 할 독점 권한이 있습니다. Samsung Bioepis와의 협력 계약에 대한 추가 정보는이 보고서에 포함 된 연결 재무 제표에 대한 주석 18, 협력 및 기타 관계를 읽으십시오.

 

 

주요 사업 개발

  다음은 2019 년 초부터 비즈니스에 영향을 미치는 주요 개발 내용을 요약 한 것입니다.

 

인수, 협업 및 기타 관계

Skyhawk Therapeutics, Inc.

  2019 년 1 월, 회사는 Skyhawk Therapeutics, Inc. (Skyhawk)와 협력하여 회사가 Skyhawk의 SkySTAR 기술 플랫폼을 활용하여 신경계 질환을 앓고있는 환자를위한 혁신적인 소분자 치료법을 발견 할 목적으로 협력 및 연구 개발 서비스 계약을 체결했습니다. MS와 SMA. 우리는이 협력으로 인한 치료법의 개발 및 상용화에 대한 책임이 있습니다. 2019 년 10 월에 추가 디스커버리 프로그램을 추가하기 위해이 계약을 수정했습니다.

 

Nightstar Therapeutics PLC

  2019 년 6 월, 우리는 유전성 망막 장애에 대한 아데노 관련 바이러스 (AAV) 치료에 중점을 둔 임상 단계 유전자 치료 회사 인 Nightstar Therapeutics plc (NST)의 모든 주식을 인수했습니다. 이 인수의 결과, 안과에서 전임상 프로그램뿐만 아니라 두 가지 중후반 단계 임상 자산을 추가했습니다.

 

덴마크 Hillerød의 제조업

  2019 년 8 월 덴마크 Hillerød에서 생물 제제 제조 사업을 소유 한 자회사의 모든 주식을 후지 필름 (FUJIFILM Corporation)에 판매했습니다.

 

삼성 바이오에피스

  2019 년 12 월, Samsung Bioepis와의 거래를 완료하고 미국, 캐나다, 유럽, 일본 및 호주를 포함한 전 세계 주요 시장에서 두 가지 안과 용 바이오시 밀러 제품인 SB11은 LUCENTIS를 참조하고 SB15는 EYLEA를 상업화 할 독점권을 확보했습니다. 또한 유럽에서 BENEPALI, IMRALDI 및 FLIXABI에 대한 Samsung Bioepis와의 기존 상업적 계약을 연장 할 수있는 옵션을 획득했으며 이러한 제품을 중국에서 상용화 할 독점권을 얻었습니다.

 

BIIB080 옵션 실습

  2019 년 12 월, 우리는 Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Ionis)와 함께 옵션을 행사했으며 AD에 대한 조사 치료제 인 BIIB080 (tau ASO)을 개발하고 상용화하기 위해 전 세계적으로 독점적 인 로열티 보유 라이센스를 취득했습니다.

 

화이자

  2020 년 1 월 Pfizer Inc의 다양한 정신적 및 신경 학적 질환에 걸쳐 행동 및 신경 학적 증상이있는 환자의 잠재적 치료를 위해 카제인 키나제 1 (CK1)의 새로운 CNS 침투 소분자 억제제 인 PF-05251749를 인수하기로 합의했습니다. (화이자). 특히, 우리는 AD의 일몰 치료 및 파킨슨 병의 불규칙한 수면 웨이크 리듬 장애 (ISWRD) 치료를위한 1 단계 자산을 개발할 계획입니다. 이 거래는 미국에서 1976 년 Hart-Scott-Rodino 독점 금지법 개선법에 따라 적용 가능한 대기 기간 만료를 포함하여 관례적인 마감 조건이 적용됩니다.이 거래는 2020 년 1 분기에 종료 될 것으로 예상됩니다.

 

다른 주요 개발

VUMERITY

  2019 년 10 월 미국 식품의 약국 (FDA)은 RMS 치료를 위해 VUMERITY를 승인했습니다. VUMERITY의 FDA 승인은 505 (b) (2) 제출 경로에 따라 제출 된 New Drug Application (NDA)을 기반으로합니다. EVOLVE-MS-1의 지속적인 노출 및 안전성 연구, 진행중인 3 상 단일 암, 공개 라벨, 재발 성 완화 MS (RRMS) 환자의 VUMERITY를 평가하는 2 년 안전성 연구 및 약동학 적 브리징 연구 데이터 생물학적 동등성을 확립하기 위해 VUMERITY와 TECFIDERA를 비교하고, 부분적으로 FDA의 TECFIDERA의 안전성과 효능에 대한 연구 결과에 의존했습니다. 2019 년 11 월 VUMERITY가 미국에서 출시되었습니다.

 

아두 카누 맙 (Aβ mAb)

  2019 년 10 월 우리와 협력 파트너 인 Eisai Co., Ltd. (Eisai)는 미국에서 AD의 잠재적 치료를위한 항-아밀로이드 베타 항체 후보 인 aducanumab에 대한 규제 승인을 추구 할 계획이라고 발표했습니다.

 

2019 쉐어 재구매 프로그램

  2019 년 3 월, 이사회는 최대 50 억 달러의 보통주를 재구매하는 프로그램을 승인했습니다 (2019 년 3 월 Share Repurchase Program). 2019 년 3 월 Share Repurchase Program에는 만료 날짜가 없습니다. 2019 년 3 월 주식 환매 프로그램에 따른 모든 주식 환매는 폐기됩니다.

  2019 년 12 월, 이사회는 최대 50 억 달러의 일반 주식을 재구매하는 프로그램을 승인했습니다 (2019 년 12 월 쉐어 재구매 프로그램). 2019 년 12 월 Share Repurchase Program에는 만료 날짜가 없습니다. 2019 년 12 월 주식 환매 프로그램에 따른 모든 주식 환매는 폐기됩니다.

 

이사회 업데이트

  2019 년 6 월 주주들은 2020 년 주주 총회와 그 후임자가 정식으로 선출 될 때까지 각각 1 년 임기 동안 2 명의 새로운 독립 이사 윌리엄 A. 호킨스와 예수 B. 만타를 ​​바이오젠 이사회에 선출했습니다. 

 

관리 변경

  2019 년에는 다음과 같은 관리 변경 사항을 발표했습니다.

• Alfred Sandrock, Jr., M.D., Ph.D. 임명 연구 개발 담당 부사장으로서;

• 제약 운영 및 기술 담당 부사장으로 Alphonse Galdes 박사를 임명했습니다.

 

 

제품 및 파이프 라인 개발

핵심 성장 영역

다발성 경화증 및 신경 면역학

 

TECFIDERA (디메틸 푸마 레이트)

• 2019 년 5 월, PA 필라델피아에서 개최 된 AAN (American Academy of Neurology)의 71 차 연례 회의에서 TECFIDERA 치료가 전체 속도를 상당히 느리게하는 3 단계 DEFINE 및 CONFIRM 연구에서 재분석 된 풀링 된 이미지를 발표했습니다. 

• 2019 년 9 월, 스웨덴의 스톡홀름에서 열린 MS 치료 및 연구위원회 (ECTRIMS)의 35 차 총회 및 24 번째 연례 재활 회의에서 스웨덴의 3 단계 ENDORSE 확장 연구에서 새로운 10 년 결과가 발표되었습니다. TECFIDERA 치료의 일관되고 장기적인 이점을 지원하는 TECFIDERA의 비교 효과 분석.

 

TYSABRI (나탈리 주맙)

• 2019 년 1 월, 첫 번째 환자는 RMS 환자의 표준 간격 투약과 비교하여 나탈리 주맙에 대한 연장 된 간격 투약 (EID; 6 주마다)의 효능 및 안전성을 평가하는 전 세계 3b NOVA 연구에 등록했습니다.

• 2019 년 5 월, PA 필라델피아에서 열린 AAN의 71 차 연례 회의에서, 우리는 TOUCH를 기반으로 한 4 주마다의 복용량에 대해 나탈리 주맙의 EID (약 6 주마다)를 평가하는 TOUCH 데이터베이스 안전성 분석에서 업데이트 된 안전성 분석을 발표했습니다. 

• 2019 년 9 월 스웨덴 스톡홀름에서 열린 제 35 차 ECTRIMS 회의 및 24 차 연례 재활 회의에서 실제 장기 효과를 뒷받침하는 관찰, 공개, 단일 암 STRIVE 연구의 새로운 데이터를 발표했습니다. 

 

AVONEX (인터페론 베타 -1a) 및 PLEGRIDY (페그 인터페론 베타 -1a)

• 2019 년 9 월 스웨덴 스톡홀름에서 열린 제 35 차 ECTRIMS 회의 및 24 차 연례 재활 회의에서 AVONEX 및 PLEGRIDY를 포함한 인터페론 베타 치료에 대한 노출을 추가로 지원하는 두 가지 실제 관측 연구의 새로운 데이터를 발표했습니다. 임신 전 및 / 또는 임신 중 임신 또는 영아 성장 결과에 악영향을 미치지 않을 것으로 예상됩니다.

• 2019 년 10 월 유럽 의약청 (EMA)은 임신 금기 사항을 제거하고 임상 적으로 필요한 경우 RMS를 가진 여성의 임신 및 모유 수유 중에 사용할 수 있도록 AVONEX 및 PLEGRIDY의 제품 특성 요약을 업데이트했습니다.

 

VUMERITY (디록 시멜 푸마 레이트; DRF)

• 2019 년 5 월, PA 필라델피아에서 열린 AAN의 제 71 차 연례 회의에서, 우리는 RMS에서 VUMERITY에 대한 지속적인 오픈 라벨 EVOLVE-MS-1 연구의 업데이트 된 안전성 및 탐색 효과 결과를 발표했습니다.

• 2019 년 5 월 워싱턴 주 시애틀에있는 다발성 경화증 센터 컨소시엄 연례 회의에서 EVOLVE-MS-1 연구의 새로운 중간 데이터를 발표했습니다. 이들 데이터는 새로 진단 된 RMS 환자 및 이전에 인터페론 또는 글라 티라 머 아세테이트로 치료받은 환자에서 VUMERITY가 일반적으로 내약성이 우수하고 질병 활성을 상당히 감소 시켰음을 나타냈다. 위장관 질환으로 인한 치료 중단은 1 년에 걸쳐 낮은 비율로 발생했습니다.

• 2019 년 7 월, Alkermes plc는 TECFIDERA와 비교하여 RMS의 VUMERITY에 대한 대규모 무작위 이중 맹검 5 주 3 상 연구 인 EVOLVE-MS-2의 긍정적 인 결과를 발표했습니다. VUMERITY는 TECFIDERA와 비교하여 VUMERITY 자체 연구로 치료받은 환자가 TECFIDERA와 비교하여 개별 위장관 증상 및 영향 척도에서 강도 점수가 ≥ 2 인 주요 위장관 증상이 현저히 적은 일수로보고 된 사전 지정된 1 차 평가 변수에서 통계적으로 TECFIDERA보다 우수했습니다 (p = 0.0003).

• 2019 년 9 월 스웨덴 스톡홀름에서 열린 제 35 차 ECTRIMS 회의 및 24 차 연례 재활 회의에서, 우리는 새로운 구두 푸마 레이트로서 VUMERITY의 잠재력을 뒷받침하는 3 단계 EVOLVE-MS-1 연구의 중간 데이터를 발표했습니다.

• 2019 년 11 월, 이탈리아 유럽 숯 재단 제 27 차 연례 회의에서 TECFIDERA와 비교하여 VUMERITY의 환자 평가 위장관 내약성이 개선 된 3 단계 EVOLVE-MS-2 연구 결과를 발표했습니다.

 

BIIB091 (BTK 억제제)

• 2019 년 5 월 첫 번째 참가자는 MS에서 BIIB091의 1 단계 연구에 참여했습니다.

• 2019 년 12 월 MS에서 BIIB091의 1 상 연구에서 최종 다중 상승 용량 코호트에 대한 투약이 시작되었습니다.

 

 

알츠하이머 병 및 치매

아두 카누 맙 (Aβ mAb)

• 2019 년 3 월 우리와 협력 파트너 인 Eisai는 AD 및 경증 AD 치매로 인한 경미한인지 장애가있는 환자에서 aducanumab의 효능과 안전성을 평가하기 위해 고안된 글로벌 3 상 시험 인 ENGAGE 및 EMERGE를 중단하기로 결정했습니다.

• 2019 년 10 월, 우리와 협력 파트너 인 Eisai는 미국에서 aducanumab에 대한 규제 승인을 추구 할 계획이며 3 단계 응급 상황 연구가 임상 적 감소가 크게 감소한 주요 종점을 충족한다고 발표했습니다. 고용량의 아두 카누 맙에 충분히 노출 된 3 상 ENGAGE 연구에서 일부 환자의 결과는 EMERGE의 결과를 뒷받침한다고 생각합니다. 제출 결정은 2019 년 3 월 무용지물 분석에 따라 중단 된 3 단계 응급 및 ENGAGE 시험의 더 큰 데이터 세트에 대해 FDA와 협의하여 수행 한 새로운 분석을 기반으로합니다.

• 2019 년 12 월, 캘리포니아 샌디에고에서 열린 알츠하이머 병 연례 회의에 대한 12 차 임상 시험에서 우리는 aducanumab의 3 단계 응급 및 ENGAGE 시험에서 최고 결과를 발표했습니다.

 

BAN2401 (Aβ mAb)

• 2019 년 5 월 우리의 협력 파트너 인 Eisai는 AD 초기에 BAN2401의 글로벌 3 상 연구 (Clarity AD)에서 첫 번째 환자를 투여했습니다.

 

BIIB092 (고수 라네 맙)

• 2019 년 9 월, AD 초기의 gosuranemab의 2 단계 연구 등록을 완료했습니다.

 

 

신경 근육 장애

스핀 라자 (nusinersen)

• 2019 년 2 월 SPINRAZA는 중국 국립 의료 제품 협회 (China National Medical Products Association)의 5q SMA 치료 승인을 받았습니다.

• 2019 년 4 월에 성인, 청소년 및 어린이의 SMA의 급속한 진보성을 보여주는 새로운 데이터가 발표되었습니다. 우리는 또한 SMA에서 운동 기능을 예측하기위한 잠재적 인 바이오 마커로서 신경 증후군의 역할에 대한 증상과 전 증후군 치료의 이점을 강조하는 NURTURE 연구의 데이터를 제시했다. 이 데이터는 플로리다 주 올랜도에서 열린 근이영양증 협회 임상 및 과학 컨퍼런스에서 발표되었습니다.

• 2019 년 4 월 CS2 / CS12의 데이터는 후기 SMA를 가진 개인의 SPINRAZA의 안전성과 내약성에 대한 공개 라벨 연구는 AAN의 의학 저널 인 동료 검토 저널 인 Neurology에 발표되었습니다. 이 데이터는 SPINRAZA로 치료 된 후기 SMA를 가진 개인이 이전에 잃어버린 운동 기능을 회복했으며 치료가 질병 활동을 안정화시켜 일상 생활 활동을 개선 시킨다는 것을 보여주었습니다.

• 2019 년 5 월, PA 필라델피아에서 열린 AAN의 제 71 차 연례 회의에서, 우리는 NURTURE 연구에서 SPINRAZA로 치료받은 SMA를 가진 전 증후군 유아가 정상적인 아동기 발달과 더 일치하는 운동 이정표를 달성했음을 보여주었습니다.( SPINRAZA 로의 치료, 특히 초기에 시작했을 때, 영아 발병 SMA를 가진 개인의 생존율이 점진적으로 향상됨을 보여준 ENDEAR / CHERISH / SHINE 공개 라벨 확장 연구의 중간 결과)

• 2019 년 5 월 영국의 NICE (National Institute of Health and Care Excellence)는 SPINRAZA의 국가 보건 서비스에 대한 자금 지원을 권장했습니다. 긍정적 인 권장 사항은 증상 전 및 증상 SMA 유형 1, 2 및 3을 포함하여 5q SMA를 가진 유아, 어린이 및 성인을 치료하는 것입니다.

• 2019 년 6 월과 7 월에 우리는 NURTURE 연구의 새로운 결과를 발표하여 증상이없는 유아에서 SMA의 가장 긴 연구에 데이터를 추가했습니다 (n = 25). 최대 45.1 개월의 분석 후보고 된 데이터는 SMARA의 자연사와 비교하여 SPINRAZA로 사전 증상 치료를받은 환자의 효능과 안전성을 계속 입증했습니다. 이 새로운 데이터는 또한 SPINRAZA로 치료받은 환자가 지속적인 개선을 보였으며, 대부분의 환자는 정상적인 발달과 일치하는 기간 내에 운동 이정표를 달성했습니다. 이 데이터는 캘리포니아 주 애너하임에서 개최 된 Cure SMA 연례 SMA 컨퍼런스와 노르웨이 오슬로에있는 유럽 신경 과학회 제 5 차 회의에서 발표되었습니다.

• 2019 년 9 월, 고용량의 SPINRAZA가 SMA 치료에 더 큰 효능을 제공 할 수 있는지, SPINRAZA의 안전성과 내약성이 더 높은 수준으로 투여 될 수 있는지 평가하는 새로운 2/3 단계 연구 DEVOTE를 시작할 계획이라고 발표했습니다. 

• 2019 년 9 월, 우리는 그리스 아테네의 유럽 소아 신경 과학회 (European Pediatric Neurology Society) 13 차 회의에서 후기 SMA를 가진 개인의 SPINRAZA 치료의 안전성과 효능을 보여주는 새로운 데이터를 추가로 발표했습니다. 이전 SPINRAZA 연구에 참여한 SMA 환자에 대한 공개 라벨 확장 연구 인 SHINE의 통합 분석에 따르면, 발병 후 SMA (유형 2 또는 유형 3)를 가진 아동은 하나 이상의 운동 기능 측정에서 개선 또는 안정화를 경험했습니다. 

• 2019 년 10 월에 Neuromuscular Disorders 저널은 NURTURE의 데이터를 발표했습니다.이 연구는 첫 증상으로 증상이 치료 된 영아의 SMA의 근본 원인을 대상으로하는 치료법을 조사했습니다. NURTURE 연구 데이터에 따르면 임상 증상이 시작되기 전에 SPINRAZA로 치료를 시작한 영아는 질병의 자연사와 비교할 때 탁월한 결과를 얻었습니다. NURTURE 연구 결과는 CA 애너하임에서 개최 된 2019 년 치료 SMA 연례 SMA 컨퍼런스와 노르웨이 오슬로에있는 유럽 신경 학회 5 차 회의에서 발표되었습니다.

 

BIIB067 (토 페르 센)-ALS

• 2019 년 3 월 첫 번째 환자에게 확인 된 superdioxide dismutate 1 (SOD1) 돌연변이가있는 ALS를 가진 성인에서 tofersen의 3 상 VALOR 연구에서 투여되었습니다.

• 2019 년 5 월에 우리는 tofersen의 1/2 단계 연구의 중간 결과를 발표했습니다. 데이터는 SOD1 단백질 수준의 통계적으로 유의미한 감소 및 위약과 비교하여 토 페르 센으로 치료 된 SOD1-ALS 환자에서 임상 적 감소의 둔화에 대한 수치 적 경향을 입증 하였다. 이 데이터는 PA 필라델피아에서 열린 AAN의 71 차 연례 회의와 프랑스 투르에서 열린 ALS 치료를위한 유럽 네트워크에서 발표되었습니다.

 

BIIB100 (XPO1 억제제)-ALS

• 2019 년 6 월 첫 환자에게 산발성 ALS에서 BIIB100의 1 상 연구를 시행했습니다.

 

BIIB054 (cinpanemab)-파킨슨 병

• 2019 년 5 월 우리는 파킨슨 병에 대한 BIIB054의 2 단계 연구 등록을 완료했습니다.

 

BIIB094 (ION859)-파킨슨 병

• 2019 년 8 월 파킨슨 병에 대한 류신-풍부 반복 키나제 2 (LRRK2)를 표적으로하는 ASO 인 BIIB094의 1 상 연구에서 첫 번째 환자가 투여되었다.

 

안과학

BIIB111 (timrepigene emparvovec)-CHM

• 2019 년 11 월에 CHM을위한 timrepigene emparvovec의 3 단계 STAR 연구 등록을 완료했습니다.

 

신흥 성장 영역

면역학

다필 로리 주맙 페골 (anti-CD40L)-SLE

• 2019 년 6 월 우리의 협력 파트너 UCB는 표준 치료법에도 불구하고 활성 SLE 환자에서 dapirolizumab pegol (DZP)의 2b 상 연구의 중간 결과를 발표했습니다. 영국 제도 루푸스 평가 그룹 기반 복합 루푸스 평가 (p = 0.07)에서 24 주에 용량 반응을 나타 내기위한 연구의 일차 평가 변수는 충족되지 않았다. 이 연구는 위약과 비교하여 DZP로 치료받은 환자에서 대부분의 임상 종점에 대해 일관되고 잠재적으로 의미있는 개선을 보여 주었다. 또한, 바이오 마커 데이터는 생물학의 증거의 증거를 보여 주었다. DZP는 내약성이 좋으며 허용 가능한 안전 프로파일을 보여주었습니다. 이 데이터는 스페인 마드리드에서 개최 된 유럽 류마티스 학회 (EULAR) 2019에서 발표되었습니다.

 

BIIB059 (anti-BDCA2)-CLE / SLE

• 2019 년 5 월 CLE 및 SLE에 대한 BIIB059의 2 단계 LILAC 연구 등록을 완료했습니다.

• 2019 년 12 월에 CLE 및 SLE에서 BIIB059의 효능과 안전성을 평가하는 2 단계 LILAC 연구의 긍정적 인 결과를 발표했습니다. 본 연구의 CLE 부분은 16 주차 피부 루푸스 홍반 질환 영역 및 심각도 지수 활동 (CLASI-A) 점수에서 기준선으로부터의 백분율 변화에 대한 BIIB059의 용량 반응을 입증함으로써 1 차 평가 변수 (p <0.001)를 충족시켰다. CLE. 50mg, 150mg 및 450mg의 BIIB059로 치료 한 CLE 연구 참가자는 CLASI-A 점수가 각각 40.9 % (p = 0.008), 48.0 % (p = 0.001) 및 42.5 % (p = 0.001) 감소한 것으로 나타났습니다. 위약의 경우 14.5 %. CLASI-A는 CLE 피부 질환 활동의 의미있는 변화를 감지하는 것으로 잘 정의되고 신뢰할 수있는 결과 측정입니다.

연구의 SLE 부분은 또한 24 주차 총 활성 관절 수의 기준선으로부터의 변화에 ​​의해 측정 된 바와 같이 SLE를 갖는 개체에서 질병 활동을 감소시키는 일차 평가 변수를 충족시켰다 (BIIB059450 mg 대 위약에 대한 치료 차이 = -3.4, 위약, p = 0.037). . 총 활성 관절 수는 연성 또는 부은 관절의 총 수이며 관절 관련은 SLE 환자에게 일반적인 증상입니다. 또한, 피부 질환 및 전반적인 질환 활성의 개선이 다수의 2 차 평가 변수에서 일관되게 관찰되었다.

 

신경인지 장애

BIIB104 (AMPA)-CIAS

• 2019 년 6 월 FDA는 CIIB에 BIIB104 패스트 트랙 지정을 부여했습니다.

 

BIIB093 (glibenclamide IV)-뇌 타박상

• 2019 년 10 월에 뇌 손상에 대한 BIIB093의 2 단계 연구에서 첫 번째 환자를 투여했습니다.

 

바이오시밀러

Samsung Bioepis-Biogen과 Samsung BioLogics의 합작 투자

• 2019 년 6 월에 BENEPALI, IMRALDI 및 FLIXABI의 안전성과 효능 및 치료에 대한 환자의 높은 준수를 확인하는 실제 증거를 제시했습니다. 이 데이터는 스페인 마드리드의 EULAR 2019에서 발표되었습니다.

• 2019 년 10 월 염증성 장 질환 환자의 IMRALDI 및 FLIXABI의 안전성과 효능을 확인하는 실제 증거를 강조한 새로운 데이터를 발표했습니다. 이 데이터는 스페인 바르셀로나에서 개최 된 2019 유럽 연합 위장병 주간에 발표되었습니다.

 

 

제넨(Genentech) 테크 관계

항 -CD20 요법

가지 바 (오 비누 투 주맙)

• Roche는 2019 년 6 월에 확산 성 루푸스 신염이있는 성인의 GAZYVA의 안전성과 효능을 조사하는 2 단계 연구 인 NOBILITY에 대한 긍정적 인 결과를 발표했습니다. 이 연구는 표준 치료 (미코 페놀 레이트 모 페틸 또는 미코 페놀 산 및 코르티코 스테로이드)와 함께 GAZYVA를 보여주는 1 차 평가 변수를 충족 시켰으며, 1 년에 완전한 신장 반응을 달성하는 데있어 위약과 ​​치료 표준 단독에 비해 향상된 효능을 보였다. 또한, GAZYVA는 위약과 비교하여 개선 된 전체 신장 반응 (완전 및 부분 신장 반응) 및 질병 활성의 혈청 학적 마커를 나타내는 주요 2 차 평가 변수를 만족시켰다.

• 로슈는 2019 년 9 월, 루푸스 신염이있는 성인을 위해 FDA가 GAZYVA에 혁신적인 치료제 지정을 승인했다고 발표했습니다. 상기 지정은 상기 논의 된 바와 같이 증식 성 루푸스 신염을 가진 성인 환자에서 2 상 NOBILITY 연구의 데이터에 근거하여 부여되었다.

 

중단 된 프로그램

• 2019 년 8 월, 안전 문제로 인해 특발성 폐 섬유증 (IPF)의 잠재적 치료에 대한 BG00011 (STX-100)의 2b 상 연구를 중단했습니다.

• 2019 년 9 월, 우리와 협력 파트너 인 Eisai는 AD 초기 환자의 시험용 구강 BACE (베타 아밀로이드 절단 효소) 억제제 elenbecestat (개발 코드 : E2609)의 글로벌 3 상 연구 (MISSION AD1 및 MISSION AD2)를 중단하기로 결정했습니다. .

• 2019 년 12 월에 우리는 진행성 핵상 마비 (PSP)를 가진 개인에서 gosuranemab를 조사하는 2 상 PASSPORT 연구가 1 차 평가 기준을 충족시키지 못한다고 발표했습니다. 이러한 결과에 기초하여, 우리는 PSP 및 기타 1 차 타우 병증에서 고수 라네 맙의 개발을 중단했다. Phase 2 PASSPORT 연구의 안전성 결과는 일반적으로 이전의 gosuranemab 연구와 일치했습니다. 우리는 질병 병리학의 차이를 고려할 때 AD 또는 가벼운 AD로 인한 가벼운인지 장애에 대한 gosuranemab의 진행중인 2 단계 TANGO 연구를 계속할 것입니다.

 

시판 제품

  다음 그래프는 2019 년 12 월 31 일, 2018 년 및 2017 년에 걸쳐 항 CD20 치료 프로그램의 제품 별 수입 및 수입을 보여줍니다.

(1) Interferon에는 AVONEX 및 PLEGRIDY의 제품 수입이 포함됩니다.

(2) 2019, 2018 및 2017의 경우 FAMPYRA, FUMADERM, BENEPALI 및 FLIXABI의 제품 수입이 포함됩니다. 2019 년과 2018 년에는 2018 년 10 월 유럽에서 출시 된 IMRALDI의 제품 수입도 포함됩니다. 2019 년에는 2019 년 11 월 미국에서 사용할 수 있었던 VUMERITY의 제품 수입도 포함됩니다 .2018 년과 2017 년에는 제품 수입도 포함됩니다 2017 년 3 월에 자발적으로 철수 한 ZINBRYTA에서 2017 년에는 2017 년 1 월 31 일까지 ALPROLIX 및 ELOCTATE의 제품 수입이 포함되었습니다. 

(3) 항 CD20 치료 프로그램에는 RITUXAN, RITUXAN HYCELA, GAZYVA 및 OCREVUS의 수입이 포함됩니다.

TECFIDERA, AVONEX 및 TYSABRI의 제품 판매는 물론 RITUXAN에 대한 미국의 세전 이익 비율은 각각 2019 년 12 월 31 일, 2018 년 및 2017 년에 마감 된 총 수입의 10 % 이상을 차지했습니다. 또한 SPINRAZA는 2019 년 12 월 31 일과 2018 년에 마감 된 기간 동안 총 매출의 10 % 이상을 차지했습니다. 제품 및 기타 수익 및 운영 지역에 대한 추가 재무 정보는 참고 4, 수익 및 참고 24를 참조하십시오. , 세그먼트 정보는이 보고서와 항목 6에 포함 된 연결 재무 제표로 연결됩니다. 선택된 재무 데이터와 항목 7.이 보고서에 포함 된 재무 상태 및 운영 결과에 대한 경영진 토론 및 분석. 운영에 수반되는 위험에 대한 논의는 항목 1A에 설명되어 있습니다. 

 

 

다발성 경화증 및 신경 면역학

  우리는 MS 환자를 치료하기 위해 설계된 많은 제품을 개발, 제조 및 판매합니다. MS는 신체가 신경 세포를 따라 메시지를 전달하는 능력을 상실하여 근육 조절, 마비 및 일부 경우에는 사망을 초래하는 진행성 신경 질환입니다. 활성 RMS를 가진 환자는 질환의 재발에 의해 중단 된 안정성 기간에 의해 특징 지워지는 불균일 한 질환 진행 패턴을 경험 한 후, 환자가 새로운 기능 기준으로 복귀한다. MS 제품과 주요 시장은 다음과 같습니다.

신경 근육 장애

  SMA는 척수 및 하뇌 줄기에서 운동 뉴런의 손실을 특징으로하여, 심각하고 점진적인 근육 위축 및 약화를 초래한다. 궁극적으로 가장 심한 유형의 SMA를 가진 개인은 마비 될 수 있으며 호흡 및 삼키기와 같은 삶의 기본 기능을 수행하기가 어려울 수 있습니다. SMN1 유전자의 결실 또는 돌연변이로 인해 SMA를 가진 사람들은 근육을 조절하는 뉴런의 생존에 중요한 생존 모터 뉴런 (SMN) 단백질을 충분히 생산하지 못합니다. SMA의 심각성은 SMN 단백질의 양과 관련이 있습니다. 가장 심각한 생명을 위협하는 형태 인 1 형 SMA를 가진 사람들은 SMN 단백질을 거의 생산하지 않으며 지원없이 앉을 수있는 능력을 얻지 못하며 일반적으로 호흡 보조 및 영양 중재없이 2 세 이상 살지 않습니다. 유형 2 및 유형 3 SMA를 가진 사람들은 더 많은 양의 SMN 단백질을 생산하고 덜 심각하지만 여전히 삶을 변화시키는 형태의 SMA를 가지고 있습니다. 당사의 SMA 제품 및 주요 시장은 다음과 같습니다.

Ionis와의 협력 계약에 대한 추가 정보는이 보고서에 포함 된 연결 재무 제표에 대한 주석 18, 협력 및 기타 관계를 읽으십시오.

 

 

바이오시밀러

  바이오시밀러는 기원자로 알려진 현재 이용 가능한 생물학적 치료법과 유사한 생물학적 의약품 그룹입니다. Samsung Bioepis와의 계약에 따라 유럽의 특정 국가에서 3 종의 TNF (anti-tumor necrosis factor) 바이오시 밀러를 상용화합니다. BENEPALI, 에너 너 셉트 바이오시 밀러 참조 ENBREL, IMRALDI, adalimumab 바이오시 밀러 참조 HUMIRA, FLIXABI, 인플 루시 마브 바이오시 밀러 참조 바이오 마이드 또한 미국, 캐나다, 유럽, 일본 및 호주를 포함한 전 세계 주요 시장에서 중국의 BENEPALI, IMRALDI 및 FLIXABI 및 안과 용 바이오시 밀러 제품인 SB11은 LUCENTIS를 참조하는 SB11과 EYLEA를 참조하는 SB15를 상용화 할 독점적 권리를 보유합니다. 당사의 현재 바이오시 밀러 제품 및 주요 시장은 다음과 같습니다.

Samsung Bioepis와의 협력 계약에 대한 추가 정보는이 보고서에 포함 된 연결 재무 제표에 대한 주석 18, 협력 및 기타 관계를 읽으십시오.

 

 

 

Genentech 관계

  당사는 Genentech와 계약을 맺고 RITUXAN, RITUXAN HYCELA, GAZYVA, OCREVUS 및 기타 잠재적 인 CD- 반사 방지법에 관한 특정 비즈니스 및 재정적 권리를 부여합니다. 우리의 현재 anti-CD20 치료 프로그램 및 주요 시장은 다음과 같습니다.

  Genentech과의 협력 계약에 대한 추가 정보는이 보고서에 포함 된 연결 재무 제표에 대한 유의 사항 1, 중요한 회계 정책 요약 및 노트 18, 협업 및 기타 관계를 읽으십시오.

 

기타

 

환자 지원 및 액세스

  우리는 충족되지 않은 요구에 대한 통찰력을 얻기 위해 환자, 옹호 단체 및 의료 사회와 상호 작용합니다. 이러한 참여를 통해 얻은 통찰력은 환자가 더 나은 삶을 영위 할 수 있도록 설계된 서비스, 프로그램 및 응용 프로그램으로 환자를 지원하는 데 도움이됩니다. 무엇보다도 우리는 질병 및 제품 별 웹 사이트, 보험 연구 서비스, 재정 지원 프로그램 및 시판 제품 조달 촉진과 같은 제품에 대한 고객 서비스 및 기타 관련 프로그램을 제공합니다.

우리는 환자가 치료법을 이용할 수 있도록 돕기 위해 최선을 다하고 있습니다. 환자 대표는 일련의 재정 지원 도구를 이용할 수 있습니다. 이러한 도구를 사용하여 환자의 보험 적용 범위를 이해하고 필요한 경우 환자가 새로운 보험 옵션 및 프로그램을 비교하고 선택하도록 도와줍니다. 미국에서는 특정 적격성 기준에 따라 자격이있는 무보험 또는 미 보험 환자를 위해 공동 부담 지원 또는 무료 시판 제품을 제공하는 프로그램을 설립했습니다. 또한 치료와 관련하여 본인 부담 비용으로 환자를 지원하는 독립적 인 자선 단체에 자선 기부금을 제공합니다.

 

 

마케팅 및 유통

영업 인력 및 마케팅

  우리는 미국을 포함하여 대부분의 E.U. 주요 국가를 포함하여 전 세계에 제품을 홍보합니다. 일본은 주로 자체 영업팀과 마케팅 그룹을 통해 제공됩니다. 일부 국가, 특히 새로운 지역으로 계속 확장하는 지역에서는 타사와 파트너 관계를 맺습니다. 당사와 Eisai는 특정 환경에서 일본에서 AVONEX, TYSABRI 및 TECFIDERA를 공동 홍보합니다. RITUXAN, RITUXAN HYCELA, GAZYVA 및 OCREVUS는 Roche Group과 그 하위 라이센스에 의해 판매됩니다. 우리는 유럽의 특정 국가에서 Samsung Bioepis와 협력하여 BENEPALI, IMRALDI 및 FLIXABI를 상품화합니다. 우리는 개인 진료 또는 주요 의료 센터의 전문 의사에게 영업 및 마케팅 활동을 집중합니다. 우리는 관습적인 산업 관행을 사용하여 제품을 마케팅하고 개별 의사를 부르는 영업 담당자, 광고, 전문 심포지엄, DM, 홍보 및 기타 방법과 같은 의사를 교육합니다.

 

 

배포 

  당사는 주로 의약품 도매 유통 업체, 우편 주문 전문 유통 업체 또는 운송 서비스 제공 업체를 통해 미국에 제품을 배포합니다. 다른 국가에서는 대부분의 마케팅 및 유통 활동을 담당하는 의약품 유통 업체 및 타사 유통 파트너를 포함하여 당사 제품의 유통이 국가마다 다릅니다. Eisai는 중국을 제외한 인도 및 기타 아시아 태평양 시장에서 AVONEX, TYSABRI, TECFIDERA 및 PLEGRIDY를 배포합니다. RITUXAN, RITUXAN HYCELA, GAZYVA 및 OCREVUS는 Roche Group과 그 하위 라이센스에 의해 배포됩니다. 우리는 유럽의 특정 국가에 BENEPALI, IMRALDI 및 FLIXABI를 배포하며 이러한 제품을 중국에 배포 할 독점적 권한을가집니다.

  2019 년 12 월 31 일, 2018 년 및 2017 년에 걸쳐 총 매출의 10 % 이상을 차지한 AmerisourceBergen 및 McKesson의 두 도매 유통 업체에 대한 제품 판매는 약 47 %, 50 %를 차지했습니다. 2019 년 12 월 31 일, 2018 년 및 2017 년에 마감 된 기간 동안의 총 제품 수입의 56 %를 차지했습니다. 자세한 내용은이 보고서에 포함 된 연결 재무 제표에 대한 메모 4의 수익을 참조하십시오.

 

 

특허 및 기타 소유권

  특허는 제품 및 제품 후보에 대한 독점권을 획득하고 보호하는 데 중요합니다. Google은 연구 개발 노력에서 비롯된 발명에 대해 미국 및 미국 이외의 일부 국가에서 특허 보호를 정기적으로 추구합니다. 또한 다양한 특허 및 특허 출원에 대한 권리를 라이센스합니다.

  대부분의 외국 특허뿐만 아니라 미국 특허는 일반적으로 가장 빠른 출원이 접수 된 날로부터 20 년간 유효합니다. 그러나 1995 년 6 월 8 일 이전에 출원 된 응용 프로그램에서 발행 된 미국 특허는 발행일로부터 17 년까지 유효합니다 (20 년 이후의 날짜). 일부 경우에, 특허 용어는 청구 된 치료법의 규제 검토 동안, 또는 미국의 경우, 출원을 기소하는 미국 특허청 (USPTO)의 지연으로 인해 손실 된 용어의 일부를 되찾기 위해 연장 될 수있다. 특히, 미국의 경우 해치-왁스 만 법 (Hatch-Waxman Act)으로 알려진 1984 년의 약가 경쟁 및 특허 기간 복원 법에 따라 FDA에 의해 승인 된 의약품을 포함하는 특허는 특허 기간 연장을받을 수 있습니다. FDA 규제 검토 과정에서 손실 된 특허 기간에 대한 보상으로 제품 승인일로부터 총 14 년을 넘지 않아야합니다. 외국 특허 기간의 연장 및 연장은 현지 법률에 따라 다릅니다. 예를 들어, 일부 제품의 SPC (보충 보호 인증서)는 여러 유럽 국가에서 승인되어 마케팅 승인 획득 지연을 부분적으로 보상합니다.

규제 데이터 보호 및 시장 보호로 구성 될 수있는 규제 독점 성 또한 당사 제품에 의미있는 보호를 제공 할 수 있습니다. 규제 데이터 보호는 일정 기간 동안 의약품 또는 생물 학적 마케팅 허가를 소지자에게 상당한 비용으로 생성되고 승인을 얻기 위해 해당 규제 기관에 제출 한 전임상 및 임상 데이터의 독점 사용을 일정 기간 동안 제공합니다. 제품의. 해당 기간이 경과 한 후, 제 3자는 해당 데이터를 참조하여 해당 데이터를 참조하는 일반 의약품 및 바이오시 밀러에 대한 약식 응용 프로그램의 승인 및 마케팅 (적용 가능한 시장 보호에 따라)을 승인 할 수 있습니다. 시장 보호는 의약품 또는 생물 학적 마케팅 허가 소지자에게 정해진 기간 동안 제품을 상품화 할 수있는 독점적 권리를 제공함으로써 해당 기간 동안 동일한 활성 성분을 포함하는 다른 제품의 상품화를 방지합니다. 지적 재산권 (TRIPS)의 무역 관련 측면에 대한 세계 무역기구 (WTO)의 계약에 서명국이 혁신적인 의약품에 규제 독점을 제공하도록 요구하고 있지만, 시행 및 시행은 국가마다 크게 다릅니다.

  또한 경쟁력을 유지하기 위해 다른 형태의 특허를받지 않은 기밀 정보를 사용합니다. 우리는 그러한 정보를 원칙적으로 보호합니다

  직원, 컨설턴트, 외부 과학 협력자, 연구를 후원하는 과학자 및 기타 고문과의 기밀 유지 계약. 직원의 경우, 본 계약은 관련 법률에 따라 직원이 고용하는 동안 생각한 발명품 및 기타 지적 재산이 독점 재산임을 규정합니다.

  우리의 상표는 우리에게 중요하며 일반적으로 USPTO 및 다른 국가의 특허 또는 상표 사무소에서의 상표 출원 또는 등록에 의해 보호됩니다. 또한 Acorda로부터 라이센스를받은 FAMPYRA와 같은 제 3 자로부터 라이센스를받은 상표를 사용합니다. 상표 보호는 현지 법률에 따라 다르며 상표가 사용되는 한 일부 국가에서는 그리고 상표가 등록되어있는 한 다른 국가에서는 계속됩니다. 상표 등록은 일반적으로 고정되어 있지만 재생 가능한 용어입니다.

 

 

우리의 특허 포트폴리오

  다음 표에는 현재 지역, 특허 번호, 일반 주제 및 예상 만료 날짜를 포함하여 시판 제품에 가장 중요한 것으로 간주되는 미국 및 유럽의 특허가 설명되어 있습니다. 달리 명시되지 않는 한, 예상 만료 날짜에는 부여 된 특허 기간 연장 및 발급 된 SPC가 포함됩니다. 어떤 경우에는, 특히 특정 형태 또는 조성물, 특정 질환 또는 상태의 치료에서 약물의 제조 또는 사용 방법에 관한 당사 제품에 관한 만료되는 특허가있다. 또한, 발행 된 경우 표에 나열된 특허의 만료를 넘어 독점 성을 연장 할 수있는 당사 제품의 다양한 측면을 다루는 미국 및 기타 지역에서 추가 특허 및 특허 기간 연장을 계속 추구합니다.

 

  특허가 존재한다고해서 특허 기술을 실행하거나 특허 제품을 상품화 할 수있는 권리가 보장되는 것은 아닙니다. 제약, 바이오 의약품 및 생명 공학 제품, 화합물 및 공정 (예 : 기존 제품, 화합물 및 공정을 다루는 특허 및 향후 제출할 가능성이있는 특허)이 항상 완전하거나 적절한 보호를 제공하지는 않습니다. 소송, 간섭, 야당, 당사자 간 검토, 행정 문제 또는 기타 유사한 유형의 소송이 일부 경우에 당사의 특정 특허, 규제 독점 또는 기타 소유권의 유효성과 범위를 결정하기 위해 필요할 수도 있으며 앞으로도 필요할 수도 있습니다. 그리고 다른 경우에는 당사 제품의 제조, 사용 또는 판매와 관련하여 제 3자가 주장한 특정 특허권의 유효성, 범위 또는 비 침해를 결정하기 위해 또한 약식 규제 경로에 따라 승인 된 제네릭, 바이오시 밀러, 프로 드러그 및 제품 제조업체의 제품에 대한 특허, 규제 독점 또는 기타 소유권에 대한 문제에 직면하고 있습니다. 특허 위치, 규제 독점 또는 기타 소유권에 영향을 줄 수있는 특정 위험 및 불확실성에 대한 논의는 항목 1A에 명시되어 있습니다. 이 보고서에 포함 된 위험 요소와 위에 설명 된 특정 특허와 관련된 법적 절차에 대한 논의는이 보고서에 포함 된 연결 재무 제표에 대한 주석 20, 소송에 설명되어 있습니다.

 

 

경쟁

  바이오 의약품 산업에서의 경쟁은 치열하며 생명 공학 및 제약 회사를 포함한 많은 출처에서 나옵니다. 재무, 마케팅, 연구 및 개발 및 기타 리소스를 보유하고있는 많은 경쟁사 중 상당수는 경쟁 업체와 비슷하거나 경쟁이 치열한 제품을 개발하거나 상용화하기 위해 노력하고 있습니다. 임상 시험 및 의약품 판매에 대한 규제 승인 획득 또한 자체 승인 된 특정 제품, 협력 업체 제품 및 파이프 라인 제품 후보 제품의 상용화는 기존 제품의 향후 판매에 부정적인 영향을 줄 수 있습니다.

  우리는 업계의 경쟁과 리더십이 연구 및 개발을 통해 특허 및 기타 독점적 위치를 설정하는 것뿐만 아니라 관리 및 기술 우수성 및 혁신에 기초한다고 생각합니다. 리더십 위치의 달성은 연구, 그리고 시설, 장비, 인력, 임상 테스트, 제조 및 마케팅에 자금을 제공하기위한 적절한 재정 자원의 가용성으로 인한 제품의 승인, 수용 및 사용을 극대화 할 수있는 능력에 크게 좌우됩니다. 업계에서 경쟁력을 유지하는 또 다른 주요 측면은 주요 과학자 및 기술자를 모집하고 유지하는 것입니다. 우리는 숙련되고 경험이 풍부한 과학 인력을 유치하고 유지하는 데 성공했다고 생각합니다.

  판매 승인 된 제품들 간의 경쟁은 무엇보다도 특허 위치, 제품 효능, 안전성, 편리 성 / 배달 장치, 신뢰성, 가용성 및 가격에 기초 할 수있다. 또한, 새로운 제약 제품을 시장에 조기에 출시하면 제품 수용 및 시장 점유율을 확보하는 데 중요한 이점이있을 수 있습니다. 따라서 제품을 개발하고 테스트 및 승인 프로세스를 완료하며 상용 제품을 공급할 수있는 상대 속도는 경쟁 우위에 큰 영향을 미칩니다.

  경쟁사에 의한 새로운 프로세스 또는 기술 개발 또는 기존 제품 또는 기술에 대한 새로운 정보를 포함하여 새로운 제품 또는 기술의 도입으로 인해 시판 제품에 대한 경쟁이 증가하고 시판 제품에 대한 가격 압력이 발생합니다. 당사 제품이 치료하는 질병에 대한 새롭거나 개선 된 치료 옵션 또는 치료 표준 또는 치료법의 개발은 당사 제품의 사용을 감소시키고 제거 할 수 있거나 제품 후보에 대한 진행중인 임상 시험의 유용성 및 적용을 제한 할 수 있습니다.

  또한 기존 제품의 일반 버전, 전구 약물 및 바이오시 밀러와 약식 규제 경로에 따라 승인 된 제품을 도입함으로써 경쟁 압력이 높아지고 있습니다. 이러한 제품은 브랜드 제품보다 실질적으로 저렴한 가격으로 판매 될 가능성이 높으므로 제품에 대해 청구 할 수있는 가격과 판매량을 크게 줄일 수 있습니다. 또한, 당사 제품 중 하나의 일반 버전이 상품화 될 때 경우에 따라 제품으로 자동 대체되어 단기간에 수익을 줄일 수 있습니다.

  당사의 시판 제품이 직면 한 경쟁에 대한 추가 정보는 다음과 같습니다.

 

  FAMPYRA는 보행 장애가있는 MS 환자의 보행을 개선하기위한 치료법으로 표시되며 모든 유형의 MS를 가진 사람들에게 입증 된 효능으로 충족되지 않은 의학적 요구를 해결하는 최초의 치료법입니다. FAMPYRA는 현재 MS 환자의 보행 개선을 위해 승인 된 유일한 요법입니다.

  MS 시장에서의 경쟁은 치열합니다. 우리와 함께, 많은 회사들이 향후 MS 제품과 경쟁 할 수있는 MS에 대한 추가 치료법을 개발하기 위해 노력하고 있습니다. 2017 년 미국과 E.U.에서 승인 된 제품 중 하나 2018 년에는 Genentech에서 개발 한 RMS 및 PPMS를 치료하는 OCREVUS가 있습니다. OCREVUS에 대한 재정적 이해가 있지만 OCREVUS가 계속 시장 점유율을 확보하거나 당사 또는 경쟁 업체가 개발중인 다른 MS 제품이 상용화되면 MS 제품의 향후 판매에 부정적인 영향을 줄 수 있습니다. 미래의 판매는 또한 제네릭, 기존 치료법의 전구 약물, 기존 제품의 바이오시 밀러 또는 약식 규제 경로에 따라 승인 된 제품의 도입으로 인해 부정적인 영향을받을 수 있습니다.

 

척추 근육 위축

  2019 년 5 월 미국에서 SMA 치료를 위해 승인 된 새로운 유전자 치료제 제품과 경쟁이 치열합니다. 또한 개발중인 다른 제품이 성공적으로 개발 및 승인 된 경우 잠재적 구강 제품을 포함하여 SMA 시장에서 SPINRAZA와 경쟁 할 수 있음을 알고 있습니다. SPINRAZA의 향후 판매는 경쟁 제품의 상용화에 의해 부정적인 영향을받을 수 있습니다.

 

건선

  FUMADERM은 메토트렉세이트 및 사이클로스포린과 같은 구강 시스템을 포함하여 독일의 건선 시장에서 여러 유형의 요법과 경쟁합니다.

 

바이오시밀러

우리가 현재 유럽의 특정 국가에서 Samsung Bioepis를 위해 상용화하고있는 3 개의 바이오시 밀러 제품인 BENEPALI, IMRALDI 및 FLIXABI는 각각 참조 제품, ENBREL, HUMIRA 및 REMICADE 및 해당 참조 제품의 다른 바이오시 밀러와 경쟁합니다.

 

다른 적응증에서의 Genentech 관계

종양학의 리툭산, 리툭산 히 셀라 및 가자 바

  RITUXAN, RITUXAN HYCELA 및 GAZYVA는 TREANDA (벤다 무 스틴 HCL), ARZERRA (오 파투 무맙), IMBRUVICA (이브 루티 닙) 및 ZYDELIG (아이딜 라리 십)을 포함하여 종양학 시장의 여러 치료법과 경쟁합니다.

우리는 또한 시간이 지남에 따라 RITUXAN HYCELA와 GAZYVA가 종양학 시장에서 RITUXAN과 경쟁 할 것으로 예상합니다. 또한, 우리는 성공적으로 개발되고 승인되면 종양학 시장에서 리툭산, 리툭산 히 셀라 및 가즈 바와 경쟁 할 수있는 바이오시 밀러 제품을 포함한 항 -CD20 분자를 알고 있습니다. 다른 제조업체는 일반적으로 저렴한 가격으로 버전을 제공하므로 바이오시 밀러 제품을 도입하면 관련 제품의 순매출이 크게 감소 할 수 있습니다. 2019 년 11 월과 2020 년 1 월에 RITUXAN을 참조하는 바이오시 밀러 제품이 미국에서 출시되었으며 이는 Genentech과의 협력 계약의 세전 이익에 악영향을 줄 수 있으며, 이로 인해 향후 수년간 미국의 공동 프로모션 이익에 악영향을 미칠 수 있습니다. .

 

류마티스 관절염의 리툭산

  RITUXAN은 류마티스 관절염 시장에서 스테로이드, 메토트렉세이트 및 사이클로스포린, TNF 억제제, ORENCIA (abatacept), ACTEMRA (tocilizumab) 및 XELJANZ (예 : 스테로이드, 메토트렉세이트 및 사이클로스포린)와 같은 전통적인 질병 수정 항 류마티스 약물을 포함한 류마티스 관절염 시장에서 여러 가지 유형의 요법과 경쟁합니다. 토파 시티 닙).

또한 승인 된 경우 류마티스 관절염 시장에서 리툭산과 경쟁 할 수있는 개발중인 바이오시 밀러를 포함한 다른 제품도 알고 있습니다.

 

연구 개발 프로그램

  연구에 대한 헌신은 우리의 사명의 기본입니다. 우리의 연구 노력은 질병의 기본 생물학을 더 잘 이해하는 데 초점을 맞추고 있으며, 충족되지 않은 의학적 요구를 가진 환자의 삶에 실질적인 변화를 줄 수있는 치료법을 발견하고 제공 할 수 있습니다. 생물학적 제제에 대한 전문 지식과 소분자, 안티센스, 유전자 요법, 유전자 편집 및 기타 기술 분야에서 성장하는 역량을 적용하여 새롭거나 더 나은 치료가 필요하다고 생각되는 특정 의료 요구를 목표로 삼습니다.

  우리는 충족되지 않은 요구가 많고 약물 후보가 크게 차별화 될 수있는 잠재적 인 연구 및 개발 기회에 계속해서 중요한 자원을 투입하려고합니다. 지속적인 연구 개발 노력의 일환으로, 우리는 새로운 제약 제품 및 기술의 발전을 촉진하고 현재 라벨에서 승인 된 것 이상의 장애를 치료하는 데 기존 제품의 유용성을 탐색하기 위해 임상 연구를 수행하는 데 상당한 자원을 투입했습니다.

  연결 손익 계산서에 포함 된 연구 개발 비용에 대한 자세한 내용은 항목 7. 재무 상태 및 운영 결과에 대한 경영진 토론 및 분석을 참조하십시오.

  아래 표는 임상 시험중인 현재의 연구 및 개발 프로그램과 이러한 프로그램의 현재 단계를 보여줍니다. 약물 개발에는 높은 수준의 위험과 투자가 필요하며 개발 프로그램의 상태,시기 및 범위는 변경 될 수 있습니다. 약물 개발 노력에 악영향을 줄 수있는 중요한 요소는 항목 1A에서 논의됩니다. 

 

  협력 업체 및 기타 제 3 자와의 특정 계약에 대한 자세한 내용은 아래의 비즈니스 관계 하위 섹션과 인수 2, 인수, 노트 18, 협업 및 기타 관계 및 노트 19, 가변이자 투자에 관한 섹션을 참조하십시오.

 

 

비즈니스 관계

  비즈니스 전략의 일환으로, 우리는 특정 제품 및 제품 후보의 임상 개발 및 / 또는 상용화를 돕기 위해 라이센스, 합작 투자 및 다른 회사, 대학 및 의료 연구 기관과의 협력 계약 체결을 포함하여 비즈니스 관계를 수립합니다. 연구 프로그램에 대한 지원을 제공합니다. 또한 다른 회사, 대학 및 의료 연구 기관으로부터 비즈니스를 보완하는 제품 및 기술에 대한 제품 또는 권리를 획득 할 수있는 기회도 평가합니다.

  다음은 파이프 라인을 확장하고 기존 및 잠재적 인 새로운 제품 및 기술에 대한 특정 권한을 제공하는 특정 비즈니스 관계 및 협업에 대한 간략한 설명입니다. 비즈니스에 미치는 재무 및 회계의 지속적인 영향을 포함하여 이러한 관계에 대한 추가 정보는 연결 재무 제표에 대한 주석 2, 취득, 노트 18, 협업 및 기타 관계 및 노트 19, 가변이자 투자에 대한 내용을 참조하십시오. 이 보고서에 포함되어 있습니다.

 

Acorda Therapeutics, Inc.

  우리는 미국 이외의 시장에서 FAMPYRA와 같은 fampridine을 함유 한 제품을 개발하고 상용화하기 위해 Acorda와의 협력 및 라이센스 계약을 맺고 있으며 해당 시장에서 모든 규제 활동과 관련 제품의 향후 임상 개발을 책임지고 있습니다.

 

알 케르 메스

우리는 2019 년 10 월 미국에서 RMS 치료 승인을 받았으며 2019 년 11 월 미국에서 사용할 수있는 Alkermes for VUMERITY와 독점 라이센스 및 협력 계약을 체결했습니다. VUMERITY를 상품화합니다.

 

브리스톨 마이어스 스 퀴브 컴퍼니

  우리는 AD에서 잠재력이있는 2 상 임상 시험 치료제 인 BIIB092 (gosuranemab)의 개발 및 잠재적 상용화를 위해 Bristol-Myers Squibb Company (BMS)와 독점 라이센스 계약을 체결했습니다. 이 계약에 따라, 우리는 gosuranemab에 대한 전세계의 권리를 받았으며 AD에서 gosuranemab의 완전한 개발과 잠재적 인 상업화를 책임지고 있습니다.

 

에이 사이

  우리는 AD의 잠재적 치료를위한 Eisai 제품 후보 인 BAN2401을 공동으로 개발하고 상용화하기 위해 Eisai와 협력 계약을 체결했습니다. Eisai는 글로벌 운영 및 규제를 담당합니다.

BAN2401을 이끌고 연구, 개발, 판매 및 마케팅 비용을 포함한 모든 비용은 우리와 Eisai간에 균등하게 공유됩니다. 마케팅 승인을 받으면 우리와 Eisai는 BAN2401을 공동 홍보하고 균등하게 이익을 공유 할 것입니다.

  우리는 또한 Eisai와 아두 카누 맙 (Aducanumab Collaboration Agreement)을 공동으로 개발하고 상용화하기위한 협력 계약을 체결했습니다. Aducanumab Collaboration Agreement에 따라 두 회사는 지역 기반 이익 분할을 통해 aducanumab을 공동 프로모션하고 우리는 aducanumab의 지속적인 개발을 이끌 것입니다.

  우리와 Eisai는 특정 환경에서 일본에서 AVONEX, TYSABRI 및 TECFIDERA를 공동 홍보하고 Eisai는 중국을 제외한 인도 및 기타 아시아 태평양 시장에서 AVONEX, TYSABRI, TECFIDERA 및 PLEGRIDY를 배포합니다.

 

Genentech, Inc. (로슈 그룹)

  당사는 Genentech과 협력하여 RITUXAN, RITUXAN HYCELA, GAZYVA, OCREVUS 및 기타 잠재적 인 안티 CD20 요법과 관련하여 특정 비즈니스 및 재정적 권리를 부여합니다.

 

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

  당사는 최대 3 개의 유전자 표적에 대한 안티센스 치료제의 개발 및 상용화와 관련하여 Ionis와 독점적 인 전 세계 옵션 및 협업 계약을 체결했습니다. Ionis와 별도의 공동 작업 및 라이센스 계약에 따라 SMA 치료를 위해 SPINRAZA를 개발하고 상용화하기위한 전 세계 독점 라이센스를 보유하고 있습니다. 또한 Ionis와 10 년 간의 독점 협력 계약을 체결하여 광범위한 신경계 질환에 대한 새로운 ASO 약물 후보를 개발했으며,이를 2018 년 Ionis 계약이라고합니다.

  또한, Ionis와 연구 협력 계약을 체결하여 두 회사 모두 발견 수준의 연구를 수행하고 SMA의 잠재적 치료를위한 새로운 ASO 약물 후보와 신경계 질환의 잠재적 치료를위한 추가 안티센스 또는 기타 치료제를 개발 및 상용화 할 것입니다.

 

Neurimmune SubOne AG

  당사는 Neurimmune SubOne AG (Neurimmune)와 aducanumab (Neurimmune Agreement)를 포함한 AD의 잠재적 치료를위한 항체의 개발 및 상용화를위한 협력 및 라이센스 계약을 체결했습니다. 우리는 모든 라이센스 제품의 개발, 제조 및 상용화를 책임집니다.

 

삼성 바이오에피스

  우리와 Samsung BioLogics는 바이오시 밀러 제품을 개발, 제조 및 마케팅하기 위해 합작 회사 인 Samsung Bioepis를 설립했습니다. 우리는 또한 삼성 바이오에 피스와 유럽에서 10 년 동안 3 개의 안티 -TNF 바이오시 밀러 제품 후보를 상용화하고 일본 베네 팔리의 경우 상용화하기로 합의했습니다. 이 계약에 따라, 우리는 유럽의 특정 국가에서 ENNEEL, IMRALDI, adalimumab biosimilar reference HUMIRA를 참조하는 etanercept biosimilar, BENEPALI 및 infliximab biosimilar reference REMICADE를 참조하는 FLIXABI를 상용화하고 있습니다.

  2019 년 12 월, Samsung Bioepis와의 거래를 완료하고 미국, 캐나다, 유럽, 일본 및 호주를 포함한 전 세계 주요 시장에서 두 가지 안과 용 바이오시 밀러 제품인 SB11은 LUCENTIS를 참조하고 SB15는 EYLEA를 상업화 할 독점권을 확보했습니다. 또한 유럽에서 BENEPALI, IMRALDI 및 FLIXABI에 대한 Samsung Bioepis와의 기존 상업적 계약을 연장 할 수있는 옵션을 획득했으며 이러한 제품을 중국에서 상용화 할 독점권을 얻었습니다.

  Samsung Bioepis와의 합작 투자 및 상용화 계약 외에도 삼성 Bioepis의 바이오시 밀러 제품 개발, 제조 및 상용화와 관련하여 당사의 독점 기술 중 일부를 Samsung Bioepis에 라이센스합니다. 또한 삼성 바이오에 피스에 기술 개발 및 기술 이전 서비스를 제공합니다.

 

Skyhawk Therapeutics, Inc.

  우리는 MS 및 SMA를 포함한 신경계 질환 환자를위한 혁신적인 소분자 치료법을 발견하기 위해 Skyhawk의 SkySTAR 기술 플랫폼을 활용하는 회사에 따라 Skyhawk과의 협력 및 연구 개발 서비스 계약을 체결했습니다. 우리는이 협력으로 인한 치료법의 개발 및 상용화에 대한 책임이 있습니다.

 

주식회사 TMS

  TMS Co., Ltd. (TMS)와 독점 옵션 계약을 체결하여 일본에서 2 단계 개발중인 혈전 파괴와 관련된 새로운 작용 기전을 갖춘 플라스 미노 겐 활성화 제인 TMS-007을 획득 할 수있는 옵션을 제공합니다.